2014 год, прекрасное время. Барак Обама все еще президент, никто не знает, что такое NFT, и вдруг ваши социальные каналы заполняются видеороликами о людях, на которых их друзья и семьи обливаются ведрами холодной воды и призывают других сделать то же самое, утверждая, что это как-то связано с благотворительностью.
Как оказалось, эти видео «Ice Bucket Challenge» — в которых люди говорили, что они пожертвуют деньги медицинской некоммерческой организации и призывали других принять вызов — собрали достаточно средств, чтобы помочь создать новый метод лечения бокового амиотрофического склероза, более известного как ALS или болезнь Лу Герига, по данным известной некоммерческой организации.
Ассоциация ALS отметила в своем заявлении, что с момента флешмоба было собрано 2,2 миллиона долларов. Ассоциация ALS направила эти деньги на исследование и разработку препарата AMX0035, торговое название Relyvrio, который Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) недавно одобрило для потребительского лечения до завершения третьей стадии испытаний.
ALS — это в первую очередь заболевание двигательной функции, при котором нейроны спинного и головного мозга медленно разрушаются, а пациент постепенно теряет двигательные функции и, в конце концов, умирает. Реливрио, по данным компании Amylyx Pharmaceuticals, которая производит препарат, «значительно» замедляет потерю физических функций у пациентов с ALS. Хотя это не лекарство, его лучший сценарий намного перспективнее, чем практически нулевые варианты лечения, доступные людям, живущим с этим заболеванием.
«Это победа для всего сообщества ALS, которое объединилось, чтобы выступить за скорейшее одобрение AMX0035», — сказал в заявлении президент и исполнительный директор ALS Association Каланит Балас. «Нам предстоит еще много работы, чтобы вылечить ALS, но этот новый метод лечения — значительный шаг в этой борьбе».
Хотя это, несомненно, огромная новость как для страдающих от ALS, есть критики, которые считают, что восемь лет между сенсацией по сбору средств и утверждением препарата — это поспешно.
Как отметило издание NPR после того, как Реливрио был одобрен FDA накануне, препарат был одобрен после проведения компанией Amylyx Pharmaceuticals всего одного исследования с участием менее 200 пациентов. Это противоречит типичному процессу одобрения лекарств FDA, который требует либо двух небольших независимых исследований, показывающих одинаковые результаты, либо одного более крупного исследования с гораздо большим количеством пациентов, чем 167 в исследовании AMX0035.
«Я прекрасно понимаю, почему люди пытаются найти способ донести это до пациентов» — сказал в интервью NPR доктор Дэвид Ринд, главный врач некоммерческого Института клинических и экономических исследований. «Просто есть общая озабоченность тем, что, возможно, исследование ошибочно».
Более того, после утверждения препарата его производитель признал, что его стоимость составит 158 000 долларов в год, и что, как ожидается, он продлит жизнь пациентов с ALS только на шесть месяцев.
После того, как мы опубликовали эту статью, представитель компании Amylyx сообщил, что, несмотря на высокую цену, компания работает со страховщиками, чтобы предоставить препарат как можно дешевле, и обосновал стоимость, сказав, что она позволит финансировать разработку будущих методов лечения.
«Мы считаем, что эта цена соответствует потребностям и вкладу сообщества больных ALS, будет поддержана страховщиками, позволит компании Amylyx поддерживать программы, гарантирующие, что все, кто может воспользоваться Реливрио, смогут получить к нему доступ, и позволит нам продолжать нашу миссию — делать все возможное, чтобы помочь людям с ALS сегодня и продолжать инвестировать в новые методы лечения, чтобы ALS сначала стал управляемым, хроническим заболеванием, а в конечном итоге был вылечен» — говорится в заявлении представителя компании.
В своем решении одобрить препарат Relyvrio FDA заявило, что важно выпустить его быстро, а не ждать до предполагаемой даты окончания другого исследования в 2024 году.
«Учитывая серьезный и угрожающий жизни характер ALS и значительную неудовлетворенную потребность» — пишет агентство в оценке преимуществ и рисков, — «этот уровень неопределенности является приемлемым в данном случае».
Другими словами, с одобрением препарата AMXo035 происходит много беспрецедентного, и только время покажет, оправдает ли он свою шумиху.
Если нет другого выбора это дает пациентам, страдающим от одного из самых изнурительных дегенеративных заболеваний, капельку надежды — и утешение от осознания того, что миллионы людей заботятся о них настолько, что дают деньги и высыпают лед на голову, чтобы помочь их делу.
Оригинал: Futurism
